Grazie ad una serie di nuove ed efficaci terapie, i pazienti stanno godendo anni in remissione da questo tipo di tumore maligno del sangue.
Se c'è una malattia che la maggior parte mostra gli effetti dei recenti miglioramenti nel trattamento del cancro, è il mieloma multiplo. I progressi nella biotecnologia hanno permesso agli scienziati di identificare diverse anomalie genetiche e cromosomiche alla base della malattia, promuovendo lo sviluppo di farmaci più efficaci e meno tossici. Anche se non c'è ancora alcuna cura per il mieloma, vari trattamenti stanno portando su remissioni prolungate, e le persone che una volta hanno avuto 2-3 anni di vita stanno gestendo con successo la loro malattia per 5-7 anni, con un po 'di vivere un decennio o più.
Che cosa è il mieloma multiplo?
La parola mieloma deriva dalle radici greche myelos (midollo osseo) e OMA (tumore): è "multipla" perché i tumori si verificano in molti posti nel midollo osseo. La causa della malattia è sconosciuta. Esso ha origine in plasmacellule - globuli bianchi nel midollo chiamato linfociti B, che differenziano in risposta alla presenza di virus e batteri (patogeni) nel corpo. Normalmente, le plasmacellule fanno un anticorpo diverso per combattere ogni tipo di invasore patogeno. Quindi, ogni volta che patogeno entra nel corpo, la cella plasma viene attivato, riproducendo in gran numero e generazione di anticorpi sufficiente a liberare il corpo del germe in questione.
Le cellule del mieloma sono plasmacellule anomale che si moltiplicano senza un motivo apparente, producono sostanze che inibiscono la funzione del midollo normale e che affollano i normali componenti del sangue nel midollo - globuli rossi che trasportano l'ossigeno, globuli bianchi che combattono le infezioni e le piastrine, che aiuti la coagulazione. Di conseguenza, le persone con mieloma possono avere anemia, resistenza alle malattie abbassata, e anormale ecchimosi e sanguinamento. Invece di anticorpi funzionanti, cellule di mieloma generano quantità eccessive di una proteina anomala chiamata proteina M, che possono danneggiare i reni e sopprimere la normale funzione immunitaria.
Come cellule del mieloma si accumulano nel midollo, che espellono gli enzimi che aumentano il tasso di distruzione dell'osso (riassorbimento) e rallentano la velocità di formazione dell'osso. Come risultato, calcio immagazzinato nelle ossa viene rilasciato nel sangue, in cui i livelli alti di calcio possono causare debolezza, confusione, ed un ulteriore danno renale.
La malattia può metastatizzare oltre il midollo osseo e - cioè, può diffondersi dal midollo osseo di altre parti del corpo, compreso il fegato, milza, e tessuti molli. Mieloma può quindi causare il caos con le ossa e reni e, in casi avanzati, il fegato, milza e polmoni, sia come proteina M e di plasma cellule costruire in questi vari organi.
Fattori di rischio per il mieloma
Ci sono poche prove finora che possiamo fare nulla per prevenire il mieloma. I fattori di rischio più comuni sono al di fuori del nostro controllo. Essi sono i seguenti:
Age. Mieloma è rara nelle persone sotto i 35 anni e più comune nelle persone di età 65 e più anziani.
Soltanto. La malattia è quasi due volte più comune nelle persone africane in quanto è in caucasici. E 'generalmente meno comune negli asiatici.
Sesso. Poco oltre il 55% delle persone affette da mieloma sono di sesso maschile.
Genetica. Avere un parente stretto con mieloma può aumentare il rischio, ma il mieloma familiare è raro.
Gammopatia monoclonale di significato sconosciuto (MGUS). Questa malattia benigna che colpisce le cellule del plasma è spesso un reperto occasionale durante un esame del sangue di routine. La sua incidenza aumenta con l'età. MGUS non richiede alcun trattamento, ma chiunque con la malattia deve essere attentamente monitorato nel tempo, fino a circa il 25% delle persone che hanno in ultima analisi svilupperà mieloma.
Diagnosi e stadiazione del mieloma multiplo
Mieloma multiplo precoce non sempre produce i sintomi, ma i sospetti del medico può essere suscitata da risultati anomali su un esame del sangue di routine o un osso rotto inaspettato. Più spesso, la malattia è segnalata da sintomi come stanchezza, debolezza, mal di schiena, minzione frequente, stipsi, e la suscettibilità alle infezioni. In entrambi i casi, i seguenti test di laboratorio e di imaging possono escludere o confermare la presenza di mieloma multiplo e determinare lo stadio della malattia:
Le analisi del sangue che identificano il numero di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, la presenza di proteina M e livelli di anticorpi, proteine beta-2 microglobulina e albumina, calcio, e di creatinina (un indicatore di danno renale).
Test delle urine che misura i livelli di un'altra proteina anormale, chiamata proteina di Bence Jones.
Raggi X per verificare la presenza di ossa danneggiate o rotte.
Una biopsia del midollo osseo per rilevare le cellule di mieloma.
Studi hanno dimostrato che vi sono diversi tipi di cellule del mieloma con differenti anomalie genetiche e cromosomiche, causando diverse forme della malattia che rispondono a diversi trattamenti. I test per queste anomalie sono utilizzati per identificare il 25% e il 30% delle persone affette da mieloma che sono a rischio particolarmente elevato e probabilmente bisogno di un trattamento aggressivo precoce.
Mieloma che è scoperto prima che si manifestino i sintomi - con i livelli di beta-2 microglobulina solo leggermente più elevati e livelli di albumina leggermente inferiori rispetto al normale - di solito è descritto come inattivo o senza fiamma o malattia in stadio I. Gli studi non hanno dimostrato che il trattamento farmacologico in questa fase prolunga il tempo di sopravvivenza, per cui la prassi è "vigile attesa" - il monitoraggio di pazienti a stretto contatto con gli esami fisici e test di laboratorio per determinare se la malattia sta avanzando.
Che cosa è un trapianto di cellule staminali?Anche se non è curativo, trapianto di cellule staminali è un cardine del trattamento del mieloma, specialmente per i più giovani (età 65-70), pazienti sani. Le cellule staminali hanno la capacità di rigenerare le cellule sane rossi, globuli bianchi e piastrine, in modo che possano essere utilizzati per aiutare le persone a sopportare la chemioterapia a dosi abbastanza elevate per uccidere le cellule di mieloma - una strategia che distrugge anche la maggior parte dei componenti del sangue sane.
Dopo la terapia per ridurre il mieloma iniziale, siete trattati con farmaci per stimolare la produzione delle proprie cellule staminali del sangue. Queste cellule staminali vivono in piccole quantità in tutti noi, e si sviluppano in cellule sane rossi, globuli bianchi e piastrine. Pochi giorni dopo, si subiscono leucaferesi, un processo in cui il sangue viene instradato da una vena attraverso una macchina che rimuove le cellule staminali e restituisce il sangue di un'altra vena. Il processo, a volte indicato come la raccolta delle cellule staminali, può richiedere diverse ore e può essere necessario ripetere un paio di volte. Di solito, le cellule staminali sufficienti per due trapianti vengono raccolte e congelate. Poi si subiscono chemioterapia ad alte dosi, che uccide tutte le cellule del sangue - le cellule cancerose del mieloma e le cellule sane - così come produrre i suoi effetti collaterali ben noti: perdita di capelli, nausea, diarrea e affaticamento. Quindi le cellule staminali sane memorizzati vengono infuse di nuovo nel sangue. Se il trattamento funziona, le cellule staminali vanno a formare un sistema sanguigno sano, privo di cellule di mieloma. Durante questo periodo, sei anemica e vulnerabile alle infezioni, perché avete un basso numero di globuli bianchi che combattono le infezioni. Così, mentre le cellule del sangue sono in crescita di nuovo - un processo che richiede solitamente circa due settimane - riceverai trasfusioni, fattore di crescita e antibiotici per aiutare a prevenire l'anemia e infezioni. |
Trattamento del mieloma multiplo
Una volta mieloma raggiunge fase II, è necessario un trattamento per alleviare i sintomi e ridurre il numero di cellule di mieloma. Non c'è nessun protocollo standard: la maggior parte dei pazienti riceveranno diversi tipi di farmaci nelle diverse fasi della malattia, a seconda della loro età, i sintomi, la malattia fisica, categoria di rischio, e le preferenze di trattamento.
Se sei età 65-70 e non hanno altre malattie gravi, come il diabete o gravi danni d'organo, di solito è consigliato un trapianto di cellule staminali. (Vedere "Che cos'è un trapianto di cellule staminali?" Di cui sopra). Se non sei un candidato per il trapianto di cellule staminali, si inizia con la terapia farmacologica e prosegue fino a quando la malattia è in remissione completa (nessun segno di mieloma) o fino a quando gli altipiani mieloma a un livello molto basso. (Vedere "I farmaci utilizzati per il trattamento del mieloma multiplo.") Dopo il trattamento iniziale, ti verrà monitorato per recidiva della malattia o la progressione.
Per la ricorrenza, sono disponibili diverse opzioni di trattamento. Un secondo trapianto di cellule staminali può essere efficace in alcuni pazienti. Farmaci o combinazioni di farmaci usati per la prima volta può funzionare bene una seconda volta, in modo da combinazioni possono essere rivisti o nuovi esplorati. Oggi ci sono molti studi clinici sperimentazione di nuovi farmaci mieloma che sono in fila per l'approvazione della FDA. (Per conoscere sperimentazioni cliniche nella vostra zona, andare a www.clinicaltrials.gov.)
Terapie aggiuntive possono essere necessari per contrastare gli effetti sia della malattia e il trattamento farmacologico. La maggior parte delle persone affette da mieloma ricevono un bisfosfonato per rallentare il riassorbimento osseo, e molti prendono anticoagulanti per prevenire la formazione di coaguli. Il dolore osseo può essere trattato con radioterapia, l'anemia può essere trattata con epoetina (Epogen, Procrit), che stimola la produzione di globuli rossi e riduce la necessità di trasfusioni di sangue.
I farmaci utilizzati per il trattamento del mieloma multiplo | |||
Tipo droga | Nomi dei farmaci | Usa | Effetti collaterali |
Terapia mirata | Bortezomib (Velcade) | Uno dei farmaci più efficaci singoli per la malattia attiva, in particolare per i pazienti ad alto rischio. | Neuropatia periferica (dolore o intorpidimento alle mani e ai piedi) |
Immunomodulatori | talidomide (Thalidomid), lenalidomide (Revlimid) | Trattamento di prima linea per la malattia attiva; terapia di mantenimento dopo trapianto di cellule staminali. Solitamente utilizzato con desametasone, un corticosteroide. | Fatica, crampi muscolari, coaguli di sangue (trombosi venosa profonda) e neuropatia periferica |
Chemioterapia convenzionale | melfalan (Alkeran), vincristina (Oncovin), doxorubicina (Adriamicina), ciclofosfamide (Cytoxan) | Utilizzato in dosi elevate nel trapianto di cellule staminali e in dosi più basse per ridurre le cellule tumorali. | Perdita di capelli, nausea, affaticamento, anemia, bassa immunità alle malattie |
I corticosteroidi | prednisone, desametasone | Prednisone viene di solito utilizzato con melfalan, desametasone, con modulatori immunitari, terapia mirata e chemioterapia convenzionale. | Cambiamenti di umore, insonnia, aumento di peso, glicemia elevata |
Se si sviluppa il mieloma multiplo
Le scelte in costante espansione che rendono il trattamento del mieloma così promettente anche rendere il processo difficile da navigare. Ecco alcuni suggerimenti che possono aiutare:
Trova un team medico esperto. Se possibile, ottenere la vostra cura presso un centro medico specializzato in mieloma multiplo, come una delle istituzioni che appartengono al Consorzio di ricerca sul mieloma multiplo elencato al www.themmrc.org. Se non si vive vicino a un centro di mieloma, è possibile trovare uno specialista di sangue nella vostra zona attraverso la Società Europea di Ematologia, che potete raggiungere da qui: www.health.harvard.edu / ematologo.
Ottenere un secondo parere. Probabilmente vi sentirete più a suo agio, e la vostra compagnia di assicurazione può richiedere esso.
Controlla la tua assicurazione. Farmaci mieloma sono costosi e non possono essere coperti dagli assicuratori. Le organizzazioni che forniscono assistenza per i trattamenti farmacologici e assicurazioni co-pagamenti sono elencati sul sito Web del National Cancer Institute, che potete raggiungere da qui: www.health.harvard.edu / financial_help.
Considerare le sperimentazioni cliniche Se entrate in un trial clinico, siete sicuri di ricevere almeno le migliori cure standard disponibile -. Ed eventualmente un nuovo trattamento che è ancora più efficace.
Trova il supporto. Multiple Myeloma Foundation Research, istituito con mieloma sopravvissuto a lungo termine Kathy Giusti nel 1998, offre informazioni e ispirazione attraverso il suo sito Web, www.themmrf.org. Informazioni e supporto sono disponibili anche attraverso la Fondazione Internazionale del Mieloma, a www.myeloma.org.
