D. Il 78-year-old marito ha degenerazione maculare umida. Egli è in trattamento con un farmaco chiamato Avastin. È una buona scelta?
A. Wet degenerazione maculare è la forma avanzata di degenerazione maculare, una malattia degli occhi che è la principale causa di perdita della vista tra le persone oltre i 50 anni. La macula è il centro della retina, lo strato sensibile alla luce delle cellule nervose (coni e bastoncelli) che riveste la parte posteriore dell'occhio. Wet degenerazione maculare è causata dalla crescita anormale dei vasi sanguigni minuscoli in o direttamente dietro la retina: è "bagnato" perché i nuovi vasi tendono a perdere liquido e sangue. Le persone con degenerazione maculare umida in genere hanno un punto cieco nel centro della loro visione. Come c'è di peggio, il punto cieco diventa più grande.
Fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF) è una proteina di segnalazione naturale che stimola la formazione di vasi sanguigni - un processo chiamato angiogenesi - negli occhi e altre parti del corpo. Avastin - il nome generico è bevacizumab - è uno degli anti-VEGF, farmaci anti-angiogenesi, che hanno notevolmente migliorato il trattamento della degenerazione maculare umida. Ostacolando l'azione di VEGF, questi farmaci bloccano la formazione di nuovi vasi sanguigni e possono renderli meno probabilità di perdite.
Macugen (pegaptanib) è stato il primo farmaco anti-VEGF per la degenerazione maculare umida. E 'stato soppiantato da Lucentis (ranibizumab) perché i dati degli studi clinici hanno dimostrato che Lucentis è stato più efficace. La visione di circa 80% di quelli trattati con Lucentis stabilizzato, e ha migliorato significativamente in circa un terzo. Questo è notevole se si considera che fino a pochi anni fa, c'era davvero molto poco i medici poteva fare per i pazienti con degenerazione maculare umida.
Avastin è una storia interessante. E 'derivato dalla stessa anticorpo monoclonale come Lucentis e fatto dalla stessa azienda, Genentech. Per la degenerazione maculare, entrambi i farmaci vengono consegnati con iniezioni nell'occhio, che sembra sarebbe doloroso, ma non è a causa della anestesia locale e la sottigliezza dell'ago. Ma Avastin è stato approvato dalla FDA come trattamento per il cancro del colon, quindi il suo uso per la degenerazione maculare umida è "off label". Specialisti della retina presso l'Università di Miami sono stati i primi a sperimentare con l'utilizzo di Avastin per la degenerazione maculare. Anche se non è stato come studiato come Lucentis, i risultati di piccoli studi e raccolte di dati fatte da numerosi specialisti della retina persuasero molti oculisti che Avastin era almeno comparabile a Lucentis. Attualmente, i miei bagnato degenerazione maculare pazienti che ricevono iniezioni intraoculari sono divisi circa 50-50 tra Lucentis e Avastin.
Lucentis è un frammento di un anticorpo monoclonale, quindi è fisicamente più piccolo di Avastin, che è l'anticorpo intero. C'è un accenno in qualche studio risulta che Lucentis potrebbe inizialmente essere la droga più forte, ma che Avastin è più duratura. Tuttavia, questi concetti sono basati su esperienze aneddotiche, non studi ben controllati. Le risposte del paziente alle droghe possono variare. Ho avuto pazienti che hanno risposto bene a un farmaco dopo non risponde agli altri. Dovremmo sapere molto presto se ci sono grandi differenze tra Lucentis e Avastin. Nel 2008, il National Eye Institute ha avviato uno studio 1.200 pazienti per confrontare fianco a fianco droga. I primi risultati del confronto tra AMD Trattamenti Trials, o CATT, sono attesi nel 2011.
Vi è una differenza significativa del costo tra i due farmaci. Farmacie compounding comprare Avastin come un tumore del colon droga e poi dividerlo in piccole dosi appropriate per l'iniezione nell'occhio, che acquistano oculisti per 15€ a 40€. Al contrario, costa Lucentis 1500€ a iniezione. Medicare e la maggior parte delle compagnie di assicurazione coprono entrambi i farmaci. Anche così, se c'è un co-pagamento del 20%, una iniezione di Lucentis costa pazienti - o le loro politiche Medigap - circa 300€ al trattamento, rispetto a solo pochi dollari per Avastin. Il numero totale di iniezioni necessarie varia, ma la maggior parte dei pazienti inizia con una serie di tre o quattro, e quindi ottenere vari dopo. Chiaramente, il trattamento con Lucentis viene ad essere molto costoso, e con Avastin, è molto meno così.
Nella mia esperienza, alcuni pazienti vogliono Lucentis perché è stato approvato dalla FDA per il trattamento della loro malattia, e ci sono i dati più solidi dietro di esso. Ma altri scelgono Avastin perché è meno costoso, soprattutto se sono tenuti a pagare un co-pay. A questo punto, entrambi i farmaci sono completamente appropriato per il trattamento della AMD umida.
- Jeffrey S. Heier, MD
Consulenti oftalmiche di Boston